Tìm hiểu về 5 loại thuốc mới sắp ra mắt vào năm 2020

Thông tin thuốc

Kể từ năm 2010, số lượng các loại thuốc mới được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt hàng năm đã tăng lên đáng kể, trung bình hơn 38 loại thuốc mới được phê duyệt mỗi năm so với mức trung bình trước đó là gần 21. Đây là một tin tuyệt vời cho bệnh nhân, vì sự sẵn có các loại thuốc và sản phẩm sinh học mới thường có nghĩa là có nhiều lựa chọn điều trị hơn cho những người cần chúng nhất.

Trong số các loại thuốc mới được phê duyệt hàng năm, một số là sản phẩm cải tiến chưa từng được sử dụng trước đây, trong khi những loại khác liên quan đến (nếu không giống) các loại thuốc khác đã có sẵn và sẽ cạnh tranh trên thị trường. Loại thuốc thứ hai thường mới có sẵn nhờ các bằng sáng chế hết hạn, cho phép nhiều lựa chọn hơn và các phiên bản chung của thuốc được bán thương mại.

Làm thế nào các loại thuốc được FDA chấp thuận?

Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA ( CDER ) chịu trách nhiệm phê duyệt và đánh giá các loại thuốc mới trước khi chúng được cung cấp cho công chúng. Theo FDA , CDER đảm bảo rằng cả thuốc chính hiệu và thuốc gốc đều hoạt động chính xác và lợi ích sức khỏe của chúng cao hơn nguy cơ của chính chúng.

Quy trình mà các công ty dược phẩm phải trải qua để đạt được sự chấp thuận của FDA, và đến lượt nó, bắt đầu bán thuốc của họ, kéo dài và có cấu trúc. Nó có thể mất đến Hai năm rưỡi để FDA phê duyệt một loại thuốc mới, điều này khiến các nhà nghiên cứu mất nhiều năm để phát triển loại thuốc này và chạy thử nghiệm lâm sàng. Trong một số trường hợp, chẳng hạn như đối với các liệu pháp điều trị các bệnh đe dọa đến tính mạng, FDA sẽ xúc tiến quá trình thông qua Phê duyệt nhanh.

Về cơ bản có ba giai đoạn đối với quá trình phê duyệt của FDA.

1. Phân tích tình trạng mục tiêu và các phương pháp điều trị hiện có

FDA phân tích bệnh tật hoặc tình trạng mà thuốc hoặc sản phẩm được dự định điều trị. Khi làm như vậy, nó cũng đánh giá bối cảnh điều trị hiện tại của tình trạng để cân nhắc một cách hiệu quả những lợi ích và rủi ro tiềm ẩn của thuốc.

2. Đánh giá lợi ích và rủi ro từ dữ liệu lâm sàng

Trong hầu hết các trường hợp, các nhà sản xuất thuốc phải nộp kết quả của ít nhất hai thử nghiệm lâm sàng. FDA sử dụng dữ liệu này để đánh giá rủi ro và lợi ích của thuốc.

3. Các chiến lược quản lý rủi ro

Vì tất cả các loại thuốc đều có rủi ro, điều cần thiết là các nhà sản xuất thuốc phải có kế hoạch quản lý chúng. Điều này có thể bao gồm nhãn thuốc được FDA chấp thuận nêu chi tiết rõ ràng về tất cả các rủi ro và lợi ích, cũng như cách giảm thiểu chúng, nhưng cũng có thể mở rộng đến các chiến lược chuyên sâu và toàn diện hơn.

Điều gì xảy ra khi FDA chấp thuận một loại thuốc?

Nếu một loại thuốc được FDA chấp thuận bán thành công, thời gian để đưa ra thị trường và có sẵn cho bệnh nhân có thể thay đổi đáng kể. Thông thường, một công ty có thể tạo và chuẩn bị tất cả các tài liệu tiếp thị cần thiết, bao gồm tài liệu đóng gói, giáo dục và khuyến mại nhanh chóng đến mức nào, tất cả đều thông qua sự chấp thuận của cơ quan quản lý.

Tùy thuộc vào loại thuốc cụ thể — ví dụ, một loại thuốc chung thường có thể được đưa ra thị trường nhanh hơn nhiều so với một loại thuốc hoàn toàn mới, sáng tạo — và các nguồn lực của công ty thuốc, một số loại thuốc có sẵn để mua trong vòng vài tuần sau khi được phê duyệt, trong khi những loại thuốc khác cần vài tháng hoặc lâu hơn .

Thuốc mới cho năm 2020

Với tất cả những điều đó, việc một số loại thuốc mới sẽ được cung cấp cho bệnh nhân vào năm 2020. Tất nhiên, chúng tôi chưa biết một số loại thuốc vì chúng sẽ được phê duyệt và sẵn sàng bán trong 12 năm tới. tháng. Đây là danh sách năm loại thuốc mới được FDA phê duyệt vào năm 2019 và đang được chuẩn bị sẵn sàng để đưa vào sử dụng vào năm 2020.

Oxbreaker (voxelotor)

Điều này Thuốc mới được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, một bệnh máu di truyền, đe dọa tính mạng, làm biến dạng các tế bào hồng cầu. Các tế bào hình liềm ngăn không cho oxy được vận chuyển hiệu quả khắp cơ thể. Oxbryta hoạt động bằng cách ức chế sự bất thường trung tâm trong các tế bào hình liềm, có thể dẫn đến sự gia tăng mức độ hemoglobin cần thiết.

Oxbryta là một ví dụ về một loại thuốc đã được phê duyệt cấp tốc vào ngày 25 tháng 11 năm 2019 . Chỉ mất hai tuần để thuốc được tung ra thị trường. Kể từ tháng 12 năm 2019, nó có sẵn để sử dụng cho bệnh nhân trên 12 tuổi bị thiếu máu hồng cầu hình liềm. Nó sẽ được cung cấp sẵn sàng hơn với việc tăng cường phân phối trong năm 2020.

Lấy một lần mỗi ngày dưới dạng viên uống, giá niêm yết của Oxbryta là 10.417 đô la mỗi tháng. Nó được coi là một loại thuốc đột phá cho căn bệnh này, vì nó điều trị nguyên nhân gốc rễ của bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm thay vì chỉ kiểm soát các triệu chứng.

Brukinsa (zanubrutinib)

Một loại thuốc khác đã được phê duyệt nhanh bởi FDA vào tháng 11 năm 2019 là Brukinsa, một loại thuốc được sử dụng để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư hạch tế bào lớp phủ. Tuy nhiên, bệnh nhân phải thử ít nhất một liệu pháp khác trước khi chuyển sang Brukinsa.

Drugmaker BeiGene USA đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho Brukinsa và sẽ cạnh tranh với các loại thuốc khác bao gồm cả thuốc bán đầu tiên Imbruvica .

Hiện có giá $ 12,935 cho nguồn cung cấp 30 ngày, Brukinsa có thể được uống hàng ngày hoặc hai lần mỗi ngày. Thuốc hiện đang được thử nghiệm lâm sàng thêm trong nỗ lực để được chấp thuận lần thứ hai như một phương pháp điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính. BeiGene gần đây dữ liệu được phát hành trong đó thể hiện lời hứa.

Roflumilast

Roflumilast là phiên bản chung của Daliresp và có khả năng xuất hiện vào năm 2020. Thuốc được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính nặng (COPD).

Nói chung, đó là một tin tuyệt vời cho người tiêu dùng khi thuốc chung loại có sẵn, vì thuốc chung loại có thể giảm chi phí thuốc lên đến 85%. Tuy nhiên, mặc dù nhà sản xuất (Breckenridge Pharmaceutical, Inc) đã nhận được sự chấp thuận của FDA, không có gì đảm bảo khi nào thuốc sẽ được bán trên thị trường, do tính độc quyền của thuốc và bằng sáng chế.

Các loại thuốc khác đôi khi được sử dụng để điều trị COPD bao gồm thuốc giãn phế quản như Xopenex , corticosteroid như Flovent và các loại thuốc kết hợp như Symbicort .

LIÊN QUAN: Thuốc gốc có tốt như thuốc biệt dược không?

Cabotegravir và rilpivirine kết hợp

Đầu năm 2019, ViiV Healthcare đã áp dụng phê duyệt phác đồ tiêm hai loại thuốc hàng tháng để điều trị bệnh nhân nhiễm HIV-1. Điều này được thiết kế để cạnh tranh với các phác đồ ba loại thuốc tiêu chuẩn hiện đang được sử dụng để điều trị nhiễm HIV-1. Công thức tiêm hàng tháng được coi là nhiều hơn tiện lợi lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân đủ điều kiện, so với việc dùng thuốc hàng ngày .

Một tin vui cho những bệnh nhân HIV, theo Vận may , Viiv hy vọng rằng phương pháp điều trị sẽ được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào đầu năm sau. Sau khi được chấp thuận, thuốc kết hợp sẽ được đặt tên thương hiệu.

LIÊN QUAN: FDA phê duyệt Biktarvy để sử dụng trong phác đồ điều trị HIV

Rybelsus (semaglutide)

Rybelsus là một loại thuốc mới của Novo Nordisk, một trong những công ty dược phẩm tập trung vào bệnh tiểu đường hàng đầu trên thế giới. Thuốc mới đã được FDA chấp thuận để điều trị người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 2 ở Tháng 9 năm 2019 và được bán trên thị trường vào tháng 12. Khi quá trình sản xuất thuốc chuyển từ Đan Mạch sang Hoa Kỳ vào năm 2020 và các bác sĩ tìm hiểu thêm về lợi ích của nó, loại thuốc này có thể sẽ được phổ biến rộng rãi.

Khi có sẵn, nó sẽ được cung cấp dưới dạng viên uống một lần mỗi ngày với liều lượng 3 mg, 7 mg và 14 mg và là chất chủ vận thụ thể giống như glucagon peptide-1 (GLP-1) duy nhất ở dạng thuốc viên. Thành phần hoạt tính, semaglutide, đã có sẵn trong một dạng tiêm .

Novo Nordisk hiện đang làm việc với các công ty bảo hiểm để giữ chi phí tự trả cho bệnh nhân được bảo hiểm là $ 10 mỗi tháng; tuy nhiên, có báo cáo rằng nó có thể khiến bệnh nhân phải trả tới $ 772,43 cho một nguồn cung cấp trong 30 ngày.

LIÊN QUAN: Thuốc và phương pháp điều trị bệnh tiểu đường

Mặc dù đây chỉ là một bức ảnh chụp nhanh về các loại thuốc mới có thể được bán trên thị trường vào năm 2020, nhưng nó cho thấy những điều thú vị sắp xảy ra — rất cần thiết, các phương pháp điều trị tiên tiến đang trở nên sẵn có hơn. Từ các sản phẩm mới, cải tiến, đến các loại thuốc generic giá cả phải chăng hơn và các lựa chọn thay thế điều trị thuận tiện, hãy nhớ kiểm tra với bác sĩ của bạn trong năm 2020 trong trường hợp có sẵn các loại thuốc mới phù hợp với nhu cầu của bạn.